Secrétariat général pour l'investissement (SGPI)

Publications de l'AIS

Publications institutionnelles

D’avril 2025 à juin 2026, l’Agence de l’innovation en santé a parcouru onze régions métropolitaines à l’occasion de la deuxième édition du Tour de France de l’innovation en santé. Ces rencontres ont réuni plus de 2 000 participants autour des grands enjeux du secteur : financement, recherche clinique, attractivité, prévention, transition écologique et déploiement des innovations.

La synthèse de cette édition met en lumière les initiatives territoriales, les coopérations et les enseignements partagés tout au long de ce parcours. Elle fait ressortir plusieurs leviers essentiels pour accélérer l’innovation en santé : anticiper les étapes de développement, de l’idéation au déploiement ; renforcer les collaborations entre les acteurs publics et privés ; mieux mobiliser les données ; et démontrer la valeur des innovations au regard des besoins des patients et des réalités du terrain.

Ces échanges soulignent également l’importance de mieux articuler les dynamiques territoriales avec les stratégies nationales et européennes, de fluidifier les parcours des innovateurs, de renforcer les financements et de favoriser l’expérimentation et le passage à l’échelle des solutions qui ont fait leurs preuves.

Cette publication constitue une contribution collective pour transformer les enseignements du Tour de France en actions concrètes, au service d’une innovation en santé plus efficace, accessible et durable.

Téléchargez la synthèse du Tour de France de l’innovation en santé pour découvrir les principaux enseignements et les pistes d’action qui se dégagent de cette deuxième édition.

La feuille de route 2023-2025 de l'Agence de l'innovation en santé a été présentée le 27 novembre 2023.
Elle est consultable ici
Elle identifie les 10 actions prioritaires de l'agence, autour de ses cinq missions :
  • suivre les financements consacrés à la recherche biomédicale et aux grandes stratégies d’accélération ;
  • mener des travaux de prospective afin de caractériser les besoins à venir du système de santé, anticiper l’arrivée des innovations et leurs impacts sur le système de prévention et de soins ainsi que les modalités de leur intégration ;
  • accompagner les projets innovants considérés comme stratégiques pour la France en s’appuyant sur un réseau de partenaires en région constitué à partir du tour de France que l’agence a démarré en mars dernier ;
  • accélérer la mise à disposition effective des innovations pour le patient et les professionnels de santé en proposant des simplifications des processus existants et en travaillant sur l’accélération et l’attractivité de la recherche clinique.
  • La prise en compte de la contribution de l’innovation à une politique de prévention ambitieuse.

La feuille de route a été traduite en anglais et est consultable par ce lien : Roadmap for the Health Innovation Agency.


Pour disposer d’une vision complète sur les biomédicaments disponibles en France et en Europe ainsi que des acteurs de la bioproduction, l’Agence, France Biotech et France BioLead ont fait réaliser une étude par Mabdesign.
Elle est consultable ici.

Publications sur les nouvelles méthodologies en recherche clinique

L’AIS s’est associée à l’Infrastructure nationale F-CRIN pour lancer une réflexion sur les « Nouvelles approches méthodologiques en recherche clinique », en vue d’accélérer les processus d’évaluation de l’innovation en santé, et ainsi les mettre plus rapidement à disposition des patients.  Il s’agit de démontrer la valeur ajoutée de ces nouvelles approches à des moments clés de l’évaluation clinique des produits de santé et de créer les conditions de l’acceptation de ces méthodologies et d’incitation à leur utilisation par les promoteurs d’essais.


A partir de mars 2023, un collectif de 31 experts a été constitué, et trois groupes de travail ont menés en parallèle leurs travaux pour répondre à ces questions : Comment accélérer le développement d’un produit de santé et augmenter le niveau de preuve de sa performance ? Comment évaluer la performance d’un produit de santé dans ses conditions d’utilisation en vie réelle ? Quelles données, structuration des données et niveau de qualité pour répondre à ces enjeux ?

Ces travaux ont mené à la publication de trois rapports ainsi qu'à l'organisation d'un colloque international en juin 2024. Vous retrouverez ci-après l'intégralité de ces documents.

Une étude rétrospective, "L'évolution des méthodologies d'essais cliniques : nouveaux outils, nouveaux usages et conditions de recours" réalisée par Horiana, qui compare l’évaluation faite par la FDA, l’EMA et la HAS des dossiers comportant des essais cliniques intégrant une nouvelle méthodologie de recherche clinique. Il en ressort que le recours à ces nouvelles méthodologies d’essais cliniques reste faible (à la fois du côté des promoteurs d’essais cliniques et de celui des autorités de régulation et d’évaluation) et qu’il est souvent conditionné par des circonstances particulières (comme la pandémie du Covid-19).
Ces résultats vont permettre à I'AIS et F-CRI N d'orienter la suite de leurs travaux autour de deux objectifs :
  • Assurer et accélérer le développement de l'innovation et enrichir le niveau de preuve en phase initiale d'évaluation pour la mise sur le marché et le remboursement via le recours
  • Mesurer l'efficacité d'un produit de santé à partir de données de vie réelle.

Pour consulter cette étude, cliquer ici.

Le rapport "Etat des lieux, analyse et recommandations pour l'utilisation des données de santé en vie réelle en recherche clinique" est consacré aux données de santé en vie réelle et à l'utilisation secondaire des données de santé à des fins de recherche. 

Il formule 18 recommandations pour garantir la disponibilité et la qualité des données de santé en définissant leurs conditions d'exploitation dans le cadre d'essais cliniques utilisant une méthodologie différente des standards actuels. Ces préalables sont indispensables pour construire des bras externes constitués de données issues du soin, individuelles ou agrégées, et permettant de constituer un groupe témoin virtuel dans l'essai clinique

Ce rapport complète les différents travaux déjà publiés sur l'usage des données (Mission sur les données de santé, rapport du Sénat).

Pour le consulter, cliquer ici.

Dans la continuité des premiers travaux publiés, le rapport "Etat d'avancement des évolutions méthodologiques en recherche clinique - De la recherche expérimentale au suivi d’évaluation en phase d’usage courant" se focalise sur deux des évolutions les plus prometteuses : l’utilisation des données de vie réelle ou soins courants et la mobilisation de l’IA avec par exemple les essais in silico et la modélisation de données cliniques, encore peu évalués par les autorités de régulation. 

L’analyse est illustrée de cas d’usages précis. 
Partant de l’analyse de l’existant, ce rapport formule des recommandations pour garantir la disponibilité et la qualité des données de santé et définir leurs conditions d’exploitation, préalables indispensables pour assurer leur mobilisation et leur reconnaissance, en particulier pour la construction de bras externes intégrés dans les études cliniques.
- Validation préalable : avant d’être utilisés dans les décisions réglementaires, les modèles d'IA et les simulations doivent être validés dans un cadre clinique rigoureux, en particulier pour ce qui concerne l’analyse des biais (biais de sélection, biais d'immortalité, biais de confusion).
- Limites d’utilisation : bien que prometteurs, ces outils ne peuvent pas remplacer les essais cliniques traditionnels, mais doivent être vus comme des compléments pour renforcer la puissance statistique et répondre à des questions spécifiques.
- Engagement avec les régulateurs : le dialogue précoce avec les autorités (European Medicines Agency, Food and Drug Administration, Haute Autorité de Santé - HAS) doit permettre de garantir que les méthodologies hybrides (telles que les essais augmentés par IA ou les essais in silico) soient adaptées aux exigences réglementaires spécifiques. Par exemple, certaines approches d’IA peuvent être utilisées en complément des essais cliniques pour ajuster les populations cibles ou modéliser la durée des essais, mais doivent être accompagnées de données réelles pour valider leur efficacité.

Pour consulter le rapport, cliquer ici.

L’Agence de l’Innovation en Santé, l’Infrastructure F-CRIN, l’ariis - Alliance Recherche Innovation Industries Santé et le CHU de Lille ont organisé le 24 juin 2024 à Lille un colloque international autour des nouvelles méthodologies en recherche clinique pour définir le cadre d’utilisation de ces méthodologies et ainsi permettre de transformer ces espoirs en véritables solutions pour les patients.

Pour consulter le document de synthèse de la journée, cliquez ici.
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